专访生物学家俞君英：超级干细胞临床试验有望明后年展开

本篇文章2135字，读完约5分钟

⊙记者刘编辑全

造血干细胞可用于治疗白血病，但主要缺点是供体来源有限，移植后由于免疫匹配问题而出现排斥和感染。如果周围有一种干细胞，仅仅几毫升的血液样本就可以用来制造无限数量，而且它还可以解决临床免疫排斥问题，你会认为这很神奇吗？

在安徽省合肥市，乐进健康(300247)的股东中生可追溯生物技术有限公司正在提炼这项卓越的技术，这种被称为ipsc的人类诱导多能干细胞已经诞生。其发明者之一，宾夕法尼亚大学的余博士最近接受了《上海证券报》记者的专访。根据她的预测，临床试验预计明年开始。

Ipsc突破匹配瓶颈

" ipsc主要解决供体来源和匹配问题."余告诉上海证券报记者。

造血干细胞有不同的供体和不同的匹配类型；脐带血干细胞可以储存，但数量有限，而且不会用完；在伦理上，胚胎干细胞是有争议的，因为胚胎干细胞的建立需要破坏胚胎，胚胎是人类在子宫内形成之前的生命形式。

与胚胎干细胞和成体干细胞如造血干细胞和间充质干细胞相比，在不破坏人类胚胎和收集成体干细胞的情况下可以获得ipsc，并且仅使用少量的外周血样品就可以获得无限数量的质量稳定的ipsc。

“例如，只要我们从一个人身上提取约5毫升的血液，我们就可以在实验室中对其进行再编码和反向分化后将其转化为ipsc，然后将其分化为神经细胞、皮肤细胞、血细胞、心肌细胞、视网膜细胞、肝细胞等。人体内的所有功能细胞，即使在未来，都可以在体外构建人体组织和器官。”余对说道。

Ipsc不仅具有与胚胎干细胞类似的无限增殖和分化多能性的特点，而且突破了胚胎干细胞免疫排斥和伦理问题等应用限制，为人类医疗手段突破现有瓶颈提供了解决方案，是国内外医学领域公认的核心研究方向。

余早年师从人类胚胎干细胞之父詹姆斯·汤姆森博士。2007年，作为第一作者和合著者，她和日本山中伸弥研究小组分别在《科学》和《细胞》杂志上发表了题为“体外成功将人皮肤细胞转化为诱导多功能干细胞ipsc”的论文。日本的山中伸弥博士因在2006年对小鼠ipsc的研究而获得2012年诺贝尔奖。

由于对ipsc技术的贡献，于、汤姆森博士和山中伸弥博士被美国《时代》杂志评为2007年度人物。2009年，《科学》再次发表了余的开创性新成果，实现了在不损失转基因dna的情况下制备人诱导多能干细胞ipsc，再次引领了干细胞技术的发展方向。

可以治疗多种顽固性疾病

Ipsc被广泛使用。于制作了一本画册，生动地展示了分化细胞的一些应用领域:案例研究、药物筛选、细胞医学和癌症治疗。

于表示，未来许多难治性疾病如帕金森病和红斑狼疮都可以通过ipsc技术进行治疗。

例如，在由多巴胺能神经元缺失引起的帕金森病中，过去多巴胺能神经元主要从胎儿中脑组织中收集，来源有限，供体差异巨大，存在免疫排斥。目前，诱导多能干细胞只能用少量的活体样本(如外周血等)制备。)，然后在体外大规模生产多巴胺能神经元，数量不限，质量可控，安全有效，在小鼠和灵长类动物实验中显示出明显的治疗效果。

于告诉记者，未来的核心业务之一是为部分客户定制个性化的ipsc服务，未来将根据客户的需求区分为不同类型的功能单元。

顾客用自己的细胞直接治疗疾病，可以避免免疫排斥，最大限度地提高疗效。客户也可以利用自己的细胞进行临床用药测试，筛选出最合适的药物和剂量，将药物的毒副作用降到最低，真正实现个性化用药的精准医疗服务。

然而，目前应用ipsc技术治疗疾病是极其昂贵的。“普通人(603883，诊断单位)根本负担不起。”余应均承认她和她的团队正在解决这个问题。

临床试验有望在明年进行

于的目的很明确，那就是让ipsc尽快进入临床试验，从而造福国家和人民。

“公司的名字叫中生，有两层意思。一是希望中国强大，二是追寻生命的起源。”余对说道。

在合肥创新产业园，5000多平方米的cgmp人体细胞生产和R&D实验室已投入使用。每台设备和仪器都是由余应均亲自挑选的。“实验室里不能有遗漏的东西，否则会直接影响实验结果。”于告诉记者，设备采购涉及到很多技术问题，所以我们在采购的时候一定要小心。

目前，实验室正在建立与中国人群hla相匹配的ipsc细胞系和特定疾病的ipsc细胞系。ipsc细胞库的建立将保证临床实验过程和结果的数据准确性和一致性，提高临床应用的人群覆盖率，使细胞医学不再是少数人的专利。

据报道，中生溯源已经制备了许多ipsc菌株，可用于一些大学、医院和制药公司的实验室。下一步，公司将在工业上制备各种人体功能细胞，用于新药筛选、药物疗效和安全性评价、细胞再生医学、癌症免疫治疗和其他再生医学领域。

干细胞的工业生产线已经完成，大规模生产将在第四季度开始。"目前，我最迫切的事情是我什么时候可以进入临床试验."于说，2017年，高桥的政治医生从神户中央市民医院完成了世界上第一次移植ipsc衍生的视网膜色素上皮细胞，标志着ipsc临床应用的最后一战。

目前，美国的干细胞市场已经形成了一个数百亿美元的产业，正以每年25%的速度增长。据估计，到2020年左右，全球干细胞市场将达到4000亿美元。

采访结束时，于向记者透露，在当地政府的大力支持下，根据目前的科研进展，ipsc临床试验有望在明年启动。